基于小分子化学反应工具构建CRISPR-Cas9功能调控体系的研究进展

CRISPR技术是目前基因编辑领域的一大研究热点,已在疾病治疗、作物改良等领域得到广泛的应用,CRISPR-Cas9系统是其中研究最为深入的一种类型.如何降低Cas9/sgRNA复合物在细胞内作用的脱靶性是CRISPR-Cas9技术发展面临的主要挑战之一.利用光或活性小分子诱发的小分子化学反应工具构建CRISPRCas9功能调控体系,通过对sgRNA, Cas9或Cas9/sgRNA复合物的功能进行调控,可以在细胞乃至活体水平上一定程度实现对CRISPR-Cas9作用的时间或空间特异性的操纵,大大降低非特异性基因编辑作用发生的概率,同时小分子对原体系的干扰较小,因此小分子化学反应逐渐成为操纵CRISPR-Cas9体系的一种重要的研究工具.本文总结和介绍了小分子反应工具用于CRISPR-Cas9功能调控系统构建的主要研究进展,并对其未来的发展进行了展望.     

基因编辑在线粒体疾病中的应用

线粒体作为细胞的能量工厂,在维持细胞能量代谢与人类生命活动中发挥着至关重要的作用.线粒体基因组的突变会导致一系列线粒体遗传代谢疾病的发生,严重威胁人类生命健康,发展靶向线粒体的基因编辑手段对于线粒体疾病的治疗具有重要意义.近年来,以限制性核酸酶、锌指核酸酶、转录激活因子样效应核酸酶、规律成簇的间隔短回文重复序列(CRISPR)以及碱基编辑器为代表的一系列基因编辑方法迅速发展.本文综合评述了基因编辑工具应用于哺乳动物细胞的线粒体DNA的研究进展、不足和发展方向,以期为线粒体疾病治疗技术的开发提供参考.     

基于工程化细菌的活性生物材料研究及其医学应用

细菌由于具有高度生物相容性、运动性和可自主感应生理信号，基于细菌的疗法和递送系统已经被广泛应用于医学领域，包括生物成像、疾病治疗以及组织修复与再生等.本文从工程化细菌的构建、生物医学应用以及临床转化三方面总结和评述了生物医用工程化细菌领域的研究进展.重点介绍了通过化学工程化策略对细菌进行改造，在维持细菌自主性和动态功能的同时赋予其新的功能，提高疾病诊断效率，改善治疗效果.此外，还探讨了工程化的细菌在医学领域上的最新进展和应用前景，最后对工程化细菌未来在医学应用上的挑战进行了简要的展望.     

压电基因传感器研究进展

压电基因传感器是一种新型的生物传感器，它将压电传感器的灵敏性和DNA杂交反应结合在一起。与传统的基因检测技术相比，压电基因传感器具有结构简单、不需要标记、检测时间短等特点。本对压电基因传感器的研究现状作了综述，包括压电基因传感器的原理、测量技术、固定方法、以及压电基因传感器在各个领域的应用。