基因编辑在线粒体疾病中的应用 |
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引用本文: | 常丽颖,凌鑫宇,陈和祺,王雪,刘涛.基因编辑在线粒体疾病中的应用[J].高等学校化学学报,2023(3):78-88. |
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作者姓名: | 常丽颖 凌鑫宇 陈和祺 王雪 刘涛 |
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作者单位: | 1. 北京大学药学院天然药物及仿生药物国家重点实验室;2. 北京大学化学生物学交叉中心;3. 北京大学药学院分子与细胞药理学系 |
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基金项目: | 国家重点研发计划合成生物学专项(批准号:2021YFA0909900); |
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摘 要: | 线粒体作为细胞的能量工厂,在维持细胞能量代谢与人类生命活动中发挥着至关重要的作用.线粒体基因组的突变会导致一系列线粒体遗传代谢疾病的发生,严重威胁人类生命健康,发展靶向线粒体的基因编辑手段对于线粒体疾病的治疗具有重要意义.近年来,以限制性核酸酶、锌指核酸酶、转录激活因子样效应核酸酶、规律成簇的间隔短回文重复序列(CRISPR)以及碱基编辑器为代表的一系列基因编辑方法迅速发展.本文综合评述了基因编辑工具应用于哺乳动物细胞的线粒体DNA的研究进展、不足和发展方向,以期为线粒体疾病治疗技术的开发提供参考.
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关 键 词: | 线粒体疾病 线粒体异质性 基因编辑 |
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