| 转染人凝血因子Ⅸ cDNA的血友病B患者皮肤成纤维细胞在小鼠体内的高效表达 |
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| 引用本文： | 周洁民,戴一凡,邱信芳,侯国英,薛京伦.转染人凝血因子Ⅸ cDNA的血友病B患者皮肤成纤维细胞在小鼠体内的高效表达[J].中国科学B辑,1992(6). |
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| 作者姓名： | 周洁民 戴一凡 邱信芳 侯国英 薛京伦 |
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| 作者单位： | 复旦大学遗传学研究所，复旦大学遗传学研究所，复旦大学遗传学研究所，复旦大学遗传学研究所，复旦大学遗传学研究所 上海 200433，上海 200433，上海 200433，上海 200433，上海 200433 |
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| 摘 要： | 本文报道了一个带有增强子的人巨细胞病毒(hCMV)启动子和人凝血因子ⅨcDNA的双拷贝反转录病毒载体(double-copy retroviral vector)-N2CMVIX的构建,转染PA317包装细胞后再离体感染血友病B患者皮肤成纤维细胞,可产生具有凝血活性的Ⅸ因子蛋白高达3420 ng/10~6细胞/24 h。将这些转染人Ⅸ因子cDNA的成纤维细胞包埋于胶原,植入小鼠皮下或腹腔内,人凝血因子Ⅸ蛋白表达最高值达105 ng/ml血浆,可在小鼠体内持续表达12天,其中90％以上的Ⅸ因子具有凝血话性,为血友病B基因治疗临床试验提供了一条可行的技术路线。
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| 关 键 词： | 基因治疗 反转录病毒载体 人凝血因子IX 体内表达 |
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